近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局通知，批准其自主研发的1类创新药恒曲®（海曲泊帕乙醇胺片）新增适应症：用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。

据介绍，该产品由此成为CTIT领域全球首个获批的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），且口服给药方式提升患者治疗便利性，将为抗肿瘤治疗以及推动CTIT规范化全程管理提供支持。

此次获批主要基于由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授共同牵头的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的SHR8735-301研究（NCT05864014）。该研究达到主要终点，研究结果显示：

海曲泊帕连续给药组治疗应答率为75.7%，海曲泊帕转换组（海曲泊帕转安慰剂）为48.6%，对照组为39.4%。与对照组相比，海曲泊帕连续给药组可提高治疗应答率，差异具有统计学意义（组间差异为36.2%；95% CI：21.0-51.3；p<0.0001）。

研究期间，海曲泊帕连续给药组在维持治疗期各个访视时间点的中位及平均血小板计数均高于对照组，且维持在＞100×109/L；至第2周期第21天，三组血小板计数中位数分别为104.0、67.5和66.0×109/L。

在抗肿瘤治疗连续性方面，海曲泊帕连续给药组启动第2周期治疗的中位延迟时间为1.5天，短于海曲泊帕转换组的13.0天和安慰剂组的12.0天。海曲泊帕连续给药组62.9%（44/70）的患者能够使用与入组前相同的治疗方案完成两个连续的化疗周期，期间未因血小板减少导致治疗方案调整，未接受援救治疗，并在第2周期第21天维持血小板计数≥75×109/L；而安慰剂组仅为5.6%（4/71）。

SHR8735-301共同主要研究者、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示：“从CIT（化疗所致血小板减少症）到CTIT的概念演进，反映了临床关注点正在从一次性纠正血小板计数，延伸到整个抗肿瘤治疗过程。SHR8735-301研究显示，连续使用海曲泊帕不仅提高了方案定义的治疗应答率，也缩短了下一周期治疗延迟，并帮助更多患者完成两个连续治疗周期。期待此次获批助力我国CTIT管理进一步朝着循证化、标准化和全程化的方向发展。”

SHR8735-301共同主要研究者、中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授表示：“从Ⅱ期到Ⅲ期多中心临床试验，海曲泊帕治疗CTIT构建了完整的RCT证据链。两项研究数据相互印证，表明海曲泊帕可为CTIT带来一个全新的治疗方案，有助于保障抗肿瘤治疗的连续进行。我们期待该项适应症的获批，能够进一步提升肿瘤患者在CTIT治疗管理方面的水平，同时为国内国际临床指南的更新提供高级别的循证医学证据，推动临床策略不断优化。”

恒瑞医药总裁、首席运营官冯佶表示：“海曲泊帕作为CTIT领域全球首个获批的TPO-RA，是中国创新药在肿瘤支持治疗领域的重要成果。特别是其口服给药的便捷性，有助于改善患者的治疗体验、保障治疗的连续性。未来，恒瑞医药将继续立足临床需求，加快高质量研究成果向临床转化，推动中国创新药更好地服务广大患者。”

随着抗肿瘤治疗不断发展，化疗、抗体偶联药物等方案在延长患者生存的同时，也使血液学毒性管理面临更大挑战。CTIT为抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。此外，部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，增加时间与照护负担，也给CTIT院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。

海曲泊帕是中国自主研发的非肽类口服TPO-RA，通过激活TPO-R介导的STAT、PI3K/AKT和ERK/MAPK等信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和血小板生成。其此前Ⅱ期注册研究（NCT03976882）为海曲泊帕治疗CTIT提供了早期随机对照证据，结果显示，海曲泊帕组治疗应答率为60.7%（17/28），优于安慰剂组的12.9%（4/31，p＜0.001）。此次基于关键Ⅲ期注册研究获批用于实体瘤化疗为主的CTIT成人患者，将惠及更多国内肿瘤患者、助力CTIT规范化全程管理。

目前，海曲泊帕在CTIT领域的循证版图正持续拓展。当前正在开展的全球Ⅲ期注册研究——海曲泊帕用于化疗所致血小板减少症患者的全球Ⅲ期、随机、双盲研究（SHR8735-303，NCT07286032），已在2026 ASCO年会公布了研究设计，标志着海曲泊帕CTIT证据体系正由中国注册研究向多地区人群验证延伸。此外，2026年《BMC Medicine》公布了海曲泊帕在乳腺癌患者（以ADC治疗方案为主）的CTIT治疗及二级预防研究结果，为乳腺癌CTIT治疗及二级预防提供了前瞻性探索证据。与此同时，围绕不同癌种，探索海曲泊帕用于CTIT治疗或二级预防的研究数据亦陆续发布，持续丰富其在不同临床情境中的应用前景。

从中国注册研究到全球多地区Ⅲ期研究，从CTIT治疗到预防等更多管理场景探索，海曲泊帕正以更多循证证据拓展临床开发布局。